A TargetEx Kft. 2017-ben 110 millió forint vissza nem térítendő támogatást nyert el a „Közös EU-s kezdeményezésekbe való bekapcsolódás támogatása (NEMZ_16)” című pályázati program keretében. A több mint 146 millió forintos összköltségvetésből az „Új genom kapcsolók humán kórképek második generációs in vivo modelleihez” című kutatás-fejlesztési projekt valósult meg és fejeződött be sikeresen.
A nemzetközi Eurostars projekt (E! 11304 SwitchItOn) egy új genetikai eszköztárat hozott létre genomkapcsolók kifejlesztésével, ami által egy áttörést jelentő, új eljárást bocsát a kutatás számos területe rendelkezésére. A SwitchItOn rendszer a biológiai kutatásokban jelenleg használt genom kapcsoló eszközökhöz hasonlóan lehetővé teszi egyszerre több gén (transzgének illetve endogén gének egyaránt) együttes szabályozását, egymástól függetlenül, ám azok kiegészítő alternatívájaként olyan sejtmodellekben is működik, ahol azok nem alkalmazhatók. A sejtalapú és állati modellek alapvető fontosságúak az emberi betegségek patofiziológiájának felderítésében és karakterizálásában, emellett fontosak a betegségek célpontjainak azonosításában, és az új gyógyszerhatóanyagok illetve kezelések in vivo értékelésében. Az olyan állati modellek, amelyek a több célponton ható betegségek, például a daganatok, vizsgálatára alkalmasak, nagy értékkel bírnak, és növelik annak esélyét, hogy a klinikai vizsgálatok sikeresek lesznek. Ennek segítségével új gyógyszerhatóanyagok alacsonyabb költségekkel és rövidebb időn belül kerülhetnek piacra. Az új genomszerkesztő technológiák (pl. ZFN, TALEN vagy a CRISPR/Cas9) lehetővé teszik a genom szinte tetszőleges pontjának szerkesztését: pl. a CRISPR/Cas9 rendszer alkalmazásával tetszőleges operátor elemeket juttathatunk a genomba, aztán ezek indukálásával akár több endogén gén kifejeződését is szabályozhatjuk egymástól teljesen függetlenül.
„A SwitchItOn olyan, az emberi betegségek modelljeiben működő, második generációs genomkapcsolókat állított elő, amelyekre egyre növekvő igény van az akadémiai intézmények és a pharma cégek részéről.” – mondta Dr. Cseh Sándor, a magyar biotechnológiai kisvállalat ügyvezetője.
„Olyan új genomkapcsolókat fejlesztettünk ki, amelyek lehetővé teszik transzgének egymástól független ki- és bekapcsolását. Az indukálható rendszer három fajtájának (MphrA, ttgR és a RuX) prototípusai már a konzorcium rendelkezésére állnak. A projekt keretében megnöveltük a prototípusok specificitását, indukálhatóságát, érzékenységét és reprodukálhatóságát. A kifejlesztett új génkapcsolók esetében kritikus, hogy a komponensek ne csupán egy fordított fenotípust eredményezzenek, hanem megfeleljenek a konkrét biológiai vagy orvosi kérdéseket felvető, indukálható génexpressziós kísérlet számos további kritériumának is.” – magyarázta Dr. Lőrincz Zsolt, a TargetEx tudományos igazgatója.
„A projekt során a TargetEx egy finoman szabályozható és hatékony emlős expressziós rendszert fejlesztett ki. Emellett, mint az indukálható expressziós rendszerek végfelhasználója, értékelte és tesztelte a rendszereket indukció, reverzibilitás, kinetika, toxicitás és háttérzaj intenzitás tekintetében. A projekt végpontja a reverz génkapcsoló technológia piaci elérhetősége volt, amely így képes kielégíteni a technológiát hasznosító kutatók főbb igényeit.” – tette hozzá Dr. Zsigmond Áron, a projekt főmunkatársa.
„A pályázati támogatás nélkül projektünk nem valósulhatott volna meg. A projektben felmerülő költségek ~75%-át negyedrészben az Európai Bizottság, háromnegyed-részben a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Alap forrásából finanszírozta a Magyar Kormány (szerződésszám: NEMZ_16-1-2017-0003). A nemzetközi konzorciumot felépítő svájci PolyGene AG és Zürichi Egyetem, valamint a spanyol Nostrum Biodiscovery mellett a TargetEx számára is a projektben létrejövő eredmények jelentős fejlődést és előrelépést jelentenek majd mind szakmai, mind üzleti téren.” – zárta értékelését Dr. Cseh Sándor.
A TargetEx Kft. (www.targetex.hu, info@targetex.com) 2002-ben alakult, 100% magyar tulajdonban levő, független, biotechnológiai kisvállalkozás. Szolgáltatásait és termékeit a gyógyszerkutatás és fejlesztés korai, preklinikai fázisában szükséges biológiai tevékenységek piaci szegmensében kínálja mind Európában, mind pedig az Egyesült Államokban. A TargetEx Kft. szolgáltatások nyújtása mellett nemzetközi és magyar tudományos kutatás-fejlesztési együttműködésekben is részt vesz. A társaság versenyelőnyét a képzett kutatógárda és az általuk végzett munka elismert szakmai színvonala jelenti.
